Biotecnología devuelve parcialmente la vista a una persona ciega desde hacía 40 años

Una inyección en el ojo para inocular un virus que portaba genes de unas proteínas de algas fotosensibles, y unas gafas especiales para la luz ámbar, han devuelto la visión a una persona ciega desde hacía 40 años. La recuperación de la vista es reducida y los resultados son muy preliminares, pero es la primera vez que una terapia tan compleja y casi de ciencia ficción como la optogenética se usa en los ojos humanos con éxito.

El paciente es un francés de 58 años con retinosis pigmentaria desde la adolescencia. Esta enfermedad hereditaria provoca una degeneración progresiva de las células del ojo sensibles a la luz, los fotorreceptores (conos y bastones fundamentalmente). Los problemas suelen empezar con la llamada ceguera nocturna, después se va reduciendo el campo visual hasta que se ve como a través de un pequeño tubo. Finalmente, los afectados solo perciben luz y nada más. Aunque muchos se quedan en alguna de las etapas intermedias, este ciudadano galo sufría la fase final de la retinosis pigmentaria.

A finales de 2019, siete personas con retinosis pigmentaria fueron seleccionadas para el ensayo PIONEER. Querían probar la seguridad y tolerabilidad de un tratamiento basado en la optogenética.
Por culpa de la pandemia solo llegaron a probar estas rodopsinas de algas en el paciente protagonista de esta historia. José-Alain Sahel, de la Universidad de Pittsburgh (EE UU), director del instituto de la visión de la Universidad de la Sorbona (Francia) y coautor de la investigación, dice que una vez que pase la covid “el ensayo continuará con otros pacientes. Alrededor de 15 serán incluidos en este primer estudio”. Los reclutarán de Francia, Reino Unido y Estados Unidos.

Como detallan Sahel y sus colegas en la revista científica Nature Medicine tenían que lograr que otro elemento presente en la retina hiciera su función de captar la luz. Se fijaron en las células ganglionares. Para hacerlas fotosensibles había que colarles genes de aquellas algas que, una vez dentro de estas células, codificaran las rodopsinas. Para lograrlo usaron un adenovirus como vector, inyectado en la retina.

Tras dar unos cuatro meses a los genes foráneos para que se estabilizara la producción de rodopsinas, los investigadores empezaron a entrenar al paciente. Durante siete meses tuvo que realizar casi un centenar de pruebas en las que tenía que detectar una serie de objetos (un cuaderno, unos vasos y una cajita de grapas, todos de color oscuro) colocados sobre una mesa blanca. Una parte de las pruebas las realizaron con unas gafas especiales.
Es decir, la inyección en el ojo por sí sola no funciona. La razón la explica Botond Roska, investigador del Instituto de Oftalmología Clínica y Molecular de Basilea El sensor optogenético no es capaz de adaptarse a diferentes condiciones de iluminación y necesita más luz de la presente en una habitación”. Además, las rodopsinas de estas algas son especialmente sensibles al rango del color ámbar. “Así que la cámara de las gafas realiza la adaptación y el proyector en las gafas proporciona luz ámbar en niveles lo suficientemente altos como para que los sensores optogenéticos puedan funcionar”, detalla Roska.

Con esas gafas, el paciente tocó el cuaderno en 36 de las 39 pruebas, es decir en el 92% de las ocasiones. Fuera del experimento, el sujeto relató detectar otros objetos cotidianos, como platos, el teléfono, muebles o las puertas. En la calle, lograba distinguir las rayas de los pasos de cebra. En un último experimento, midieron la actividad del córtex visual del paciente mientras localizaba los objetos sobre la mesa. Así confirmaron que su sistema de optogenética genera actividad en el córtex visual.